|
во какую статью нарыл. радует что хоть чтото думают врачи о лечении паркинсонизма, может когда нибудь и придумают чудо препарат.
Добавлено спустя 1 минуту 37 секунд:
Леводопа - это ненадолго
Лечение напрашивается само собой: нужно искусственно поднять уровень дофамина в головном мозге. Это довольно легко удается с помощью препарата "леводопа". И действительно, после начала приема леводопы наступает тот период, который медики нередко именуют медовым месяцем, потому что пациенты просто блаженствуют: все симптомы болезни вдруг исчезли как по мановению волшебной палочки, ни тремора, ни ригидности.
Однако это лишь кажущееся выздоровление: уровень дофамина хоть и повышается, однако подвержен сильным колебаниям, а этого головной мозг не выносит. "Всем пациентам, страдающим паркинсонизмом, знаком этот эффект, - говорит Бешир Жаррайя (Bechir Jarraya), нейробиолог парижской больницы имени Анри Мондора. - Спустя несколько месяцев, а иногда даже лет после начала приема леводопы вдруг появляются новые симптомы - так называемая дискинезия. Это особая разновидность тремора - непроизвольные резкие движения, являющиеся как бы фрагментами обычно плавных и контролируемых движений. Порой дискинезия причиняет пациентам больше неприятностей, чем сама болезнь Паркинсона".
Три гена, три гена, три гена...
Очевидно, что оптимальной терапией был бы не ввод в организм заменителей дофамина, а стимуляция собственного производства этого нейромедиатора организмом пациента. Поэтому Бешир Жаррайя вместе с коллегами разработал методику генной терапии паркинсонизма. Она состоит в том, чтобы ввести в мозг больного три гена, которые кодируют ферменты, ответственные за синтез дофамина. "В опытах на обезьянах эта терапия оказалась весьма эффективной, - говорит ученый, - а главное - ни у одного из подопытных животных не было отмечено дискинезии".
Паркинсонизмом страдает и легендарный боксер Мухаммед Али
Макаки-резусы - стандартный модельный организм для изучения болезни Паркинсона. Сначала с помощью сильного нейротоксичного яда у подопытных животных были выведены из строя клетки, производящие дофамин, после чего поведение обезьян резко изменилось, и у них появились симптомы, типичные для болезни Паркинсона.
Затем с помощью вирусного вектора - это широко распространенная методика переноса чужеродных генов - Бешир Жаррайа внедрил в множество копий трёх вышеупомянутых генов непосредственно в полосатое тело головного мозга макак - это та часть базальных ядер, которая регулирует, в частности, мышечный тонус и без дофамина не функционирует.
Бешир Жаррайа рассказывает: "Я хорошо помню первые эксперименты, самую первую обезьяну. Я пришел утром в понедельник в лабораторию, взглянул на нее и просто не поверил своим глазам: за выходные она преобразилась. Еще в пятницу она безучастно сидела в углу, куксилась, а теперь весело скакала по клетке, и от тремора не осталось и следа. Аналогичный эффект наблюдался у 80 процентов подопытных животных".
И никаких побочных эффектов...
А самое главное - то, что эта терапия приводит к долговременному избавлению от симптомов и не вызывает побочных эффектов. По крайней мере, это верно в отношении обезьян. Одну из них исследователи наблюдают вот уже 3,5 года и видят, что в ее головном мозге внедренные гены по-прежнему активны. Более того, с начала 2008 года в Париже проводится первое клиническое испытание этой генной терапии на людях: в нем принимают участие шесть добровольцев, страдающих паркинсонизмом.
Говорить об окончательных результатах пока рано, - считает ученый, - но пока ход испытаний выглядит многообещающе, и никаких тяжелых побочных эффектов - например, опухолей, - до сих пор не зарегистрировано.
Моторика - ничто без эмоций
Вообще-то французские исследователи - не первые, кто предложил использовать генную терапия для лечения паркинсонизма. Несколько лет назад нью-йоркские медики разработали свою методику, положив, однако, в ее основу иной подход: с помощью внедренного гена они постарались "успокоить" гиперактивный участок головного мозга пациента.
То же самое делают сегодня и нейрохирурги, имплантируя больным нейростимулятор, то есть вживляя им в соответствующий участок головного мозга электрод, соединенный тонким кабелем с батарейкой и электронным блоком управления. "Этот оперативный метод используется уже давно и дает неплохие результаты, но у него есть один недостаток, - говорит Бешир Жаррайа. - С помощью нейростимулятора двигательную функцию у многих пациентов удалось восстановить, только вот двигаться они все равно не стали. Как сидели в апатии перед телевизором, так и продолжают сидеть. По нашему мнению, это объясняется тем, что нейростимулятор восстанавливает моторику, но никак не влияет на уровень дофамина".
Ведь дофамин участвует не только в регуляции двигательной функции, но и в формировании эмоций. Без дофамина не функционируют механизмы мотивации, побуждающие человека вести активный образ жизни. Возможно, предложенная Беширом Жаррайа генная терапия со временем вернет больным, страдающим паркинсонизмом, не только свободу движений, но и вкус к жизни.
Добавлено спустя 1 час 1 минуту 56 секунд:
Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, ранее проведенные испытания препарата на обезьянах показали, что непосредственное введение лекарства в головной мозг подопытных животных с искусственно вызванным паркинсонизмом привело к 80-процентному выздоровлению приматов, причем данный эффект длится уже на протяжении четырех лет. Обследование показывает, что генное лекарство смогло восстановить уровни дофамина в мозге обезьян, попутно устранив и такие двигательные расстройства, как тремор, ригидность и другие, сопровождающие данное состояние.
Что же касается испытания на людях, то его проведение стартовало год назад, когда препарат был введен шести добровольцам в рамках второй стадии клинических испытаний. Один из исследователей – нейрохирург Стефан Палфи (Stéphane Palfi), - комментируя предварительные результаты исследования, назвал их «очень обнадеживающими», причем это касается не только улучшения симптомов, но и возможных побочных эффектов, обусловленных экспериментальной терапией.
Воодушевленные обнадеживающими текущими результатами, французские исследователи собираются завербовать еще шестерых добровольцев, которым предстоит принять участие в дальнейших испытания препарата. В том случае, если вторая фаза исследования на людях пройдет успешно, в 2013 году исследователи планируют начать масштабные мультицентровые испытания третьей фазы, результаты которых определят перспективу использования препарата «ProSavin» в лечении болезни Паркинсона.
|